De acuerdo con especialistas el medicamento carecía de referencias y estudios que validarán su efectividad.

La Federación Mexicana de Enfermedades Raras reconoció la decisión de Cofepris de rechazar un medicamento para pacientes con síndrome de Hunter, enfermedad genética hereditaria que afecta a uno de cada 162 mil nacidos vivos.

Actualmente existen 7 mil enfermedades raras en el mundo y se estima que afectan a 5 de cada diez mil habitantes y su tratamiento es considerado un gasto catastrófico.

El síndrome de Hunter es un padecimiento que junto con las enfermedades de Fabry y de Gaucher son los tres padecimientos de depósito lisosomal en el país.